費效評價臨床醫(yī)學論文

　　1、概念與選擇

　　費效比[5]、價-效比[6]、成本-效益(效用、效果)比，均為投入/產出比。其中，“費”意思為花費或費用;“價”意思為代價(付出、支出)或價錢;“成本”則屬于商品經濟的價值范疇。有作者[7]認為，從財務管理的角度看，很少用到費用的概念，一切的耗費都被稱作成本，如營銷成本、管理成本等;要將財務管理與會計課程中的成本與費用概念統(tǒng)一起來，一要充分考慮實踐中的應用，二要考慮費用與成本的相關定義;廣義的成本概念不僅包括會計課程中的“成本”，而且還包括會計課程中“費用”的內容。德語里“代價”這個詞的拼寫是“Kos-ten”，對應的漢語釋義為成本、費用、代價，而代價第一層含義是在經濟學的“成本”的意義上，第二層含義則遠遠超出了經濟學的層面[8]。另外，費用、代價和成本三者均可以翻譯成英文Cost，前二者也可以分別翻譯為英文Expense和Price。因此，我們可以簡單理解費、價和成本均代表投入，且均采用貨幣計量。然而，“效”具有三層意思，即效益、效用和效果，概念與應用上有所不同。其中，成本-效益衡量與評價結果中效益要使用貨幣值[9]，但是在臨床醫(yī)學上難以用貨幣形式進行效益計量或折算，故常常采用效果或效用進行臨床醫(yī)學產出的估算。關于Cost-Effective,有人譯為價效或費效[10～11]。臨床醫(yī)學費-效概念包含了成本-效益、成本-效果和成本-效用，而價-效概念使用較少，其更加專注藥物價格與療效的分析，而費效分析基本成了成本-效益(效果、效用)分析的簡稱。無論如何，從衛(wèi)生經濟學的角度，使用成本效果分析(CostEffectivenessAnalysisCEA)、成本效用分析(CostUtilityAnalysisCUA)和成本效益效果分析(CostBenefitAnalysisCBA)概念更為明晰。

　　2、等效性評價

　　在醫(yī)學實踐上，臨床等效性評價具有重要的地位。有研究認為[12]，新藥的療效與標準有效藥的療效相當或稍微有所下降(等效性評價;臨床上可以接受的范圍)，然而它在其他方面有標準有效藥無法比擬的優(yōu)勢，如:毒性低、副作用少、價格低廉、服用方便等，這些優(yōu)勢可以彌補它在療效上的不足。因此，除了療效評價外，等效性評價也可以進行安全性評價。由于等效性檢驗界值(δ)源于相關臨床專業(yè)，或由統(tǒng)計學估計但被相關臨床專業(yè)所認可[13]，故對于普通假設檢驗，有作者[14]認為若是P>0.05，樣本含量也足夠大，檢驗效能大于80%，表明兩總體相同，就可以視為等效。P<0.05可分為2種情況:總體不同，但差別在臨床認為的差別范圍(δ)之內，仍視為等效。若兩總體不同，但差別在臨床認為的差別范圍(δ)之外，可視為不等效。也有作者研究認為[15]，可據其研究結果直接利用傳統(tǒng)顯著性檢驗方法作出是否等效的判斷。但是，應該明確，等效性檢驗與差異性檢驗是不同的，差異性檢驗的目的是推斷兩個總體是否相等，其檢驗假設是針對一個“點”，而等效性檢驗的目的是推斷兩個總體的差異是否在某個范圍之內，其檢驗假設是針對一個“區(qū)間”[16]。因此，差異性檢驗并不能完全替代等效檢驗。除了大力推薦等效檢驗外，尚應該選擇進行非劣效檢驗和/或優(yōu)效檢驗，以滿足臨床研究及其費效評價的需要。在等效性分析時，針對多療效觀察和評價指標(臨床終點)，對各臨床終點的組間差別分別進行單變量檢驗的缺點，有研究[17]應用改進的HotellingT檢驗并結合不等效變量的篩選方法，探討多臨床終點的等效性檢驗方法，可以對多個臨床終點同時進行等效檢驗，該方法合理且操作。

　　3、貼現率應用

　　在臨床費-效評價(成本-效益、成本-效果等分析)中，應重視貼現率的應用，以確保不同時期發(fā)生的費用具有可比性。有作者認為[18]，在經濟評價中，不同時間發(fā)生的等額資金在價值上是有差別的，即資金具有時間價值。資金時間價值的客觀存在，決定了不同時間發(fā)生的數額相等的資金其價值是不同的，在不同時間發(fā)生的數額不等的資金在價值上卻可能是相同的，而資金時間價值的大小通過貼現率予以反映，并建議我國從全社會觀點出發(fā)的藥物經濟學評價應選擇的貼現率取值應為我國的社會貼現率，即8%。研究顯示[19]，我國現有的對于長期慢性病用藥的藥物經濟學評價研究中，存在健康收益貼現率選擇缺乏理論指導，應該貼現而未貼現等一些問題，建議:①在進行藥物經濟學評價時，應該列出實施醫(yī)療干預所花費的各項成本清單及干預的各結果信息，以便政策制定者根據其需要和考慮而制定決策。②在進行藥物經濟學評價時，應對貼現率的取值進行敏感性分析，以驗證結果的穩(wěn)定性。另外，研究認為[20]，當兩個時期的成本效果閾值相同時，成本和效果應該使用相同的貼現率;當兩個時期的成本效果閾值不同時，應對成本和效果分別選擇不同的貼現率進行計算。

　　4、設計考量

　　良好設計是研究成功的關鍵環(huán)節(jié)，包括統(tǒng)計學設計和專業(yè)設計兩大部分，應該從研究對象、干預(試驗)因素和研究效應三方面進行全面、系統(tǒng)設計。

　　4.1研究對象

　　依據研究目的，采用最具權威性的專業(yè)性標準選擇合適研究對象，注意收集包括人口統(tǒng)計學指標以及遺傳、病情、病程、輔助用藥、支撐療法、經濟狀況、費用承受能力等在內的研究對象的相關信息。由于meta分析的結論是否合理，取決于所依據的資料來源是否可靠及試驗條件是否具有一致性，并且不能取代大樣本隨機化臨床試驗在評定療效時的作用[21]。因此，在條件許可的情況下，強調實施大樣本、多中心、隨機、對照、前瞻性(長時)研究;應該注意進行研究設計的倫理自評價，并且按照規(guī)定的途徑申報倫理審查。任何涉及人體的研究必須事先經過倫理委員會的審查、批準，嚴格履行臨床研究的知情同意過程，簽訂知情同意書，以確保研究對象權益;在確定研究對象時，若納入和排除標準過嚴，則研究樣本所代表的總體范圍較窄，研究結論的外推性較弱;若研究納入和排除標準過松，則研究樣本所代表的總體范圍較寬，研究結論的外推性較強�？傊�，關于納入和排除標準，必須遵循科學專業(yè)原則，充分保護研究對象權益，并且有利于與國內外同類研究進行交流。對于持續(xù)時間較長的臨床研究，研究對象的依從性對于研究結果和結論具有一定的影響性，可以選用適當的統(tǒng)計學分析方法，充分利用截尾研究數據。但是，對于在研究中發(fā)生的“干擾”和/或“沾染”情況，除非研究者能夠控制、判別和記錄，否則將可能影響研究的結果與結論。另外，關于研究樣本估計，有研究認為[22]，按目前國家食品藥品監(jiān)督管理局規(guī)定的最低樣本含量100對，相應的檢驗效能很低，并建議用統(tǒng)計學方法進行估計，值得重視。

　　4.2干預因素

　　干預(試驗、研究)標準化有兩層含義：一是干預因素本身的標準化，例如藥品成分、劑型、劑量、用藥途徑、持續(xù)時間，甚至藥品廠家、生產批號等;二是干預過程的標準化，例如基礎治療措施、知情同意、溝通與指導等。

　　4.3研究效應

　　根據研究目的，精選客觀、特異、敏感、可靠的效應指標。效應指標既要考慮選擇好轉率、控制率、生存率、治愈率、死亡率和復發(fā)率等，也要考慮選擇功能狀態(tài)和生存質量的評價指標。同時，要觀測和記錄治療(方案)的毒副作用等，以便進行全面的費效分析。臨床研究中，除干預因素外，研究效應往往受到許多已知或未知非干預因素的影響。原則上要求采用隨機化原則進行研究分組，以使不同組別非干預因素分布均衡化，保證組間的可比性。但是，對于難以控制和均衡的非干預因素或臨床上需要研究的重要非干預因素，應該將其納入研究觀測的變量之中加以準確、可靠地測量，并選擇適宜的多因素研究方法進行分析，了解和控制非干預因素對于干預因素效應的影響作用，進行有效的組間干預因素效應差別比較或進行等效性評價。

　　4.4其他

　　應該注意選擇檢查確診方法與隨訪檢測方法。前者力求明確診斷，強調臨床診斷“鋼鞭證據”和“金標準”，避免漏診和誤診，為后續(xù)選擇治療(方案)奠定堅實的基礎，后者在于長期觀察、隨訪治療(方案)的療效，以便調整治療(方案)，故強調檢測手段應該簡便、經濟、有效、易行，以利于降低研究對象的醫(yī)療費用和提升研究對象的依從性。應該明確費用(成本)范圍及其名目，例如治療(方案)費用、相應檢測費用和附加費用等，以便與同行交流與比較。若兩組成本(費用)差異不具有統(tǒng)計學意義，則可以直接比較兩組的效果、效用或效益;若兩組效果、效用、效益差別不具有統(tǒng)計學意義，則可以直接比較兩組的成本(費用)，即同費異效分析或同效異費分析。否則，則應比較兩組成本-效果(效用、效益)比，即異費異效分析。關于治療(方案)費-效評價，除重視臨床療效外，也應該注意研究對象長期治療的承受力和治療(方案)的毒副作用，應該考慮影響藥物費-效比相關因素，包括干預因素和非干預因素，例如年齡、性別、病情、病程、輔助用藥、支持療法，以及有關的干擾和/或沾染因素影響等。例如在等效的情況下，比較何種治療(方案)更經濟、簡便、節(jié)省資源和不良反應少而輕，以及更易被患者所接受，綜合權衡不同治療(方案)利弊與得失，然后作出適宜治療(方案)的選擇。有研究者[23]基于辨證治療方案多維指標數據和評價指標權重，包含醫(yī)療費用，構建綜合評價模型評價中醫(yī)綜合治療方案的臨床療效。雖然這種分析方法為加權綜合評價值的直接比較，不能進行假設檢驗，但是其拓寬了費效分析的方法學，也不失為一種費-效綜合分析重要工具。

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